طفل مصاب بمرض الثلاسيميا بيتا الكبرى الشديد تم شفاؤه عن طريق زراعة الخلايا الجذعية الخيفية باستخدام التكييف منخفض الكثافة
خضعت المريضة الموضحة أعلاه لعملية زرع خلايا جذعية متماثلة لعلاج الثلاسيميا بيتا الكبرى الشديدة. وهو اضطراب وراثي في الدم غير قابل للشفاء يحدث بسبب إنتاج غير طبيعي لخلايا الدم الحمراء، نتيجة لخلايا جذعية مكونة للدم غير طبيعية وراثيًا.
يعتمد المرضى المولودون بهذا المرض على عمليات نقل الدم المتكررة. وفي النهاية، يعاني العديد منهم من التشوهات بسبب المحاولة الفاشلة للخلايا المكونة للدم الموجودة في نخاع العظم لإنتاج المزيد من خلايا الدم الحمراء. تبقى هذه الخلايا على قيد الحياة لفترة قصيرة جدًا، وتسبب العديد من المضاعفات القلبية الوعائية الثانوية أو غيرها.
لا يمكن تحقيق الشفاء التام إلا من خلال عملية زرع خلايا جذعية مبكرة من متبرع طبيعي، قبل حدوث مضاعفات ثانوية. كانت هذه الطفلة محظوظة لأنها حضرت للعلاج في سن الثانية.
تم إجراء عملية الزرع بفضل شقيقها المتوافق تمامًا. كان مبدأ التكييف المخفض الشدة في التحضير لزراعة الخلايا الجذعية قائمًا على نفس المفهوم الذي يشير إلى أن تثبيط المناعة الكافي لمنع رفض الخلايا الجذعية المتبرع بها سيؤدي إلى زرع دائم للخلايا الجذعية المكونة للدم من المتبرع الطبيعي ومن ثم يمكن للخلايا الليمفاوية المتبرعة المتفاعلة مع الخلايا المتبرع بها القضاء تمامًا على جميع الخلايا الجذعية غير الطبيعية المتبقية بعد الزرع.
كما تم تحقيق مبدأ الطعم مقابل الخلايا الجذعية غير الطبيعية وراثيًا مع استبدال الخلايا الجذعية للمضيف غير الطبيعي بخلايا جذعية من المتبرع الطبيعي باستخدام تقنية الخلايا الجذعية غير الطبيعية بنجاح لعلاج قائمة طويلة من الأمراض الوراثية الأخرى التي لا يمكن علاجها إلا من خلال عملية زرع ناجحة للخلايا الجذعية المتجانسة.
