Наши пациенты

Истории успеха, опубликованные в научных журналах

Ребенок с тяжелой формой бета-талассемии, который был успешно вылечен с помощью аллогенной трансплантации стволовых клеток в режиме кондиционирования со сниженной интенсивностью

24 января, 2023
Shimon Slavin

Пациентке, изображенной на фото, была проведена успешная трансплантация стволовых клеток для лечения большой бета-талассемии. Это неизлечимое генетическое заболевание, при котором в костном мозге образуются аномальные эритроциты. Для поддержания жизни таких пациентов им необходимы постоянные переливания крови. Также у многих больных развиваются деформации костей из-за чрезмерного разрастания костного мозга и усиленного синтеза дефектных клеток, которые имеют короткий срок жизни. Зачастую при бета-талассемии возникают сердечно-сосудистые осложнения.

Полного излечения при бета-талассемии можно достичь при условии пересадки гемопоэтических стволовых клеток в раннем возрасте, пока у пациента не возникли вторичные осложнения. Наша пациентка прошла процедуру трансплантации в возрасте 2 года, что является очень хорошим показателем. Стволовые клетки были получены из костного ее родного брата, который оказался подходящим донором.

Пациентке была проведена подготовка к пересадке путем кондиционирования со сниженной интенсивностью. Такой метод предполагает формирование предварительной иммуносупрессии, достаточной для того, чтобы гемопоэтические клетки донора успешно прижились, после чего вторым этапом применяются донорские лимфоциты для уничтожения оставшихся аномальных клеток, которые были причиной бета-талассемии. Подобная схема лечения может использоваться не только при анемии, но и при широком спектре генетических заболеваний, требующих аллогенной трансплантации стволовых клеток.

Свяжитесь с нами