Die Patientengeschichten

Diese junge Frau wurde mit schwerer aplastischer Anämie diagnostiziert, was mehrere Bluttransfusionen aufgrund einer Reduktion von hämatopoetischen Stammzellen (Vorläufern der roten und weißen Blutkörperchen und Blutplättchen) erforderlich machte. Diese Erkrankung birgt die Risiken einer schwerwiegenden Anämie, lebensbedrohlicher Infektionen und spontaner Blutungen. In schweren Fällen stellt die allogene Stammzelltransplantation die einzige Chance auf eine Heilung dar,...

Eine Stammzelltransplantation von gesunden Spendern bietet eine vielversprechende Behandlungsmöglichkeit auch für zahlreiche genetische Krankheiten. Die frühzeitige Erkennung genetischer Störungen während der Schwangerschaft, durch Methoden wie die Untersuchung des Fruchtwassers (Amniozentese) oder einer Biopsie der Zottenhaut (Chorionzottenbiopsie), unterstreicht die Bedeutung der Erforschung der Sicherheit und Wirksamkeit von intrauterinen Stammzelltransplantationen. Ein bedeutender Meilenstein wurde mit der ersten...

Das Aufkommen der dosisreduzierten Konditionierung (RIC) leitete eine transformative Wende in den Protokollen zur allogenen Stammzelltransplantation (SCT) ein und erweiterte den Zugang zur Behandlung für ältere Patienten und solche mit weiteren Grunderkrankungen oder in reduziertem Allgemeinzustand. Im Gegensatz zur konventionellen myeloablativen Transplantation bietet die dosisreduzierte Konditionierung eine Heilungsoption ohne Altersbeschränkungen oder strenge Kriterien an die...

Die oben abgebildete Patientin unterzog sich einer allogenen Stammzelltransplantation (SCT), um eine schwere Beta-Thalassämie major zu behandeln, eine unheilbare genetische Bluterkrankung, die durch eine fehlerhafte Produktion roter Blutkörperchen gekennzeichnet ist. In der Regel sind Menschen mit dieser Erkrankung auf häufige Bluttransfusionen angewiesen und erleiden oft beeinträchtigende Knochendeformationen, die darauf zurückzuführen sind, dass das Knochenmark nicht...

Das Prinzip der dosisreduzierten Konditionierung (RIC) beruht darauf, den Effekt von Spenderlymphozyten auf die Leukämie nach der Transplantation zu nutzen, um chemotherapie- und strahlentherapieresistente Krebszellen zu eliminieren, einschließlich solcher, die bei der chronischen myeloischen Leukämie (CML) produziert werden. Dieser Ansatz priorisiert das rasche und vollständige Einwachsen der Spenderzellen ins Knochenmark durch Toleranz, und weicht somit...

Ein 12-jähriges Mädchen aus den Philippinen wurde von der UCLA zu Prof. Slavin überwiesen, um eine akute myeloische Leukämie (AML) zu behandeln, nachdem konventionelle Chemotherapien sich als unwirksam erwiesen hatten. Da kein kompatibler Spender verfügbar war, unterzog sich die Patientin einer hochdosierten myeloablativen Chemotherapie, während ihre hämatopoetischen Stammzellen kryokonserviert wurden. Leider blieb eine vollständige Remission...

Vor mehr als 20 Jahren suchte eine Patientin namens Ece wegen der Behandlung einer äußerst aggressiven Form von Blutkrebs, der akuten myeloischen Leukämie, die gegen herkömmliche Chemotherapien resistent war, Professor Shimon Slavin auf. Ece hatte zuvor eine Hochdosischemotherapie und allogene Stammzelltransplantation durchgeführt, die jedoch erfolglos verlief. Trotz der Bemühungen des Professors, eine weitere Transplantation mit...

Der schwere kombinierte Immundefekt (SCID), welcher auf einem Mangel des Enzyms Adenosin-Desaminase (ADA) beruht, endet aufgrund unvermeidbarer Infektionen tödlich und trägt den Beinamen „Bubble Baby“ aufgrund der strikten Isolation, die erforderlich ist, um gegen Ansteckungen zu schützen. Die potenzielle Heilung liegt in einer erfolgreichen Gentherapie, bei der das ADA-Gen in multipotente Stammzellen eingeführt wird, die...

Ein 12-jähriges Mädchen aus den Philippinen wurde von der UCLA zu Prof. Slavin überwiesen, um eine akute myeloische Leukämie (AML) zu behandeln, nachdem konventionelle Chemotherapien sich als unwirksam erwiesen hatten. Da kein kompatibler Spender verfügbar war, unterzog sich die Patientin einer hochdosierten myeloablativen Chemotherapie, während ihre hämatopoetischen Stammzellen kryokonserviert wurden. Leider blieb eine vollständige Remission...

Das Prinzip der dosisreduzierten Konditionierung (RIC) beruht darauf, den Effekt von Spenderlymphozyten auf die Leukämie nach der Transplantation zu nutzen, um chemotherapie- und strahlentherapieresistente Krebszellen zu eliminieren, einschließlich solcher, die bei der chronischen myeloischen Leukämie (CML) produziert werden. Dieser Ansatz priorisiert das rasche und vollständige Einwachsen der Spenderzellen ins Knochenmark durch Toleranz, und weicht somit...